AI for 药物研发，新药触手可及

新药研发是一项复杂而漫长的过程，高投入、高风险、高技术、长周期的“三高一长”典型特征让这项工作严酷而险象环生。人工智能技术浪潮的势如破竹、大模型在生物医药行业的率先落地，为新药研发产业界带来了新的机遇。

近日，由浦东投控集团战略支持、星药科技主办的2023世界人工智能大会“AI for 药物研发生态”论坛在张江科学会堂举行。人工智能生物医药领域的研究学者、创业者、企业家、投资人齐聚一堂，深入探讨前沿技术发展趋势，积极探寻行业突破口和解决方案，努力推动AI在药物研发领域的全新应用。

以关键政策为牵引，生物医药高歌猛进

多年以来，浦东持续深耕生物医药与人工智能领域的研究与应用，以“关键项目为牵引、破题跨界共性难点”为使命推动产业融合发展，围绕基础科研、技术创新、场景应用、制度供给、产业空间等维度进行了系统性的布局，致力于打造世界级产品，现已成为人工智能生物医药产业要素最集中、产业链最完整、创新资源最丰富的地区之一。生物医药产业也已成为上海重点发展的三大先导产业之一，并位列浦东六大硬核产业第二。生物医药与人工智能的交叉学科研究，不仅符合科学技术发展的趋势，更是产学研一体化、科技成果产业化的新赛道，二者的交互碰撞将激发出绚丽的火花，有广阔的发展前景。

浦东正全力打造国资创投体系，助力生物医药产业高质量发展，引领区产业发展基金、浦东科创母基金、浦东科技发展天使母基金等三大基金群已成型，多措并举营造生态，已经成功搭建了CRO+AI、巨头+AI、Biotech+AI的人工智能生物医药产业生态，孵化器、加速器等、研发办公空间等各类生物医药产业空间的规模不断扩展，技术平台、产业联盟、高水平论坛、AI制药生态圈等日臻完善，产业“核爆点”蓄势待发。

在AI for 药物研发生态论坛现场，研究学者、行业专家等围绕AI制药创新发展新路径展开讨论，讨论话题涉及AI在中风神经保护剂开发、药物制剂开发等具体的AI应用实例，也包含投资界对AI制药行业研究现状和未来方向的深刻洞见，更有政府的政策牵引和规划支持，经过激烈的思维碰撞，为AI制药的快速发展共同谋定了新的破局思路和落地方案。

前沿技术成果发布，星药实现方法论闭环

作为本次论坛的主办方以及浦东新区“AI制药”行业的代表企业，星药科技发布了人工智能+生物医药的前沿产业技术成果：M1-AI驱动智能计算平台和Galileo-高通量高内涵筛选平台”。M1，Galileo，与星药科技的人工智能药物发现平台Pyxir一起，构成了星药科技独有的AI赋能药物研发的核心方法论，实现了计算与实验相结合、技术与应用相辅助的高效闭环。

M1，结合了人工智能与经典物理学原理，可快速准确描述分子和蛋白间的相互作用，精确计算目标分子与蛋白间的结合自由能，突破经典计算模拟方法的局限，以提升药物开发效率、降低研发成本。与顶尖商业软件相比，GDock蛋白-分子相互作用模拟模块的对接速度提升了近2000倍，预测精度提升了87%，并可同时识别正构位点和非正构位点，解决基于靶点的药物设计中的关键问题。GFF是基于传统计算化学框架和人工智能算法开发的专门针对小分子的新一代通用力场，使用图神经网络构建连续化的原子类型，具有极强的泛化能力和迭代适配能力。GDynamic是世界首创的蛋白-小分子动态对接模块，突破了AlphaFold仅预测蛋白结构的极限，通过考虑蛋白构象变化在对接中发现隐藏口袋。

Galileo，通过对细胞进行培养和干预以建立疾病相关细胞系，通过观察疾病相关细胞系在不同干预模态下的形态变化来评估干预对疾病的改善效果。Galileo可在短时间内高通量地产生信息量丰富的高内涵细胞图像，通过AI模型对大规模数据进行学习，来评估候选药物的下游机制及动物体内药效、毒性甚至人体实验的结果。Galileo生物平台每周产量约为10T的高质量细胞图像数据，大约64万张图像，通过AI技术的高通量、标准化的处理方式，我们可以像伽利略用望远镜探索宇宙一样，借着AI的高速引擎，用荧光数字显微镜来探索疾病相关细胞系的广袤。

以靶点选择为起点，九十九死而未必生

“药物研发过程艰难，多以失败告终，原因之一就是药物靶点不够精准，因此需要更深入的创新性研究找到新的靶点。”加拿大皇家科学院院士、深理工生命健康学院首任院长王玉田在中风神经保护剂的开发项目中，由于认识到了针对NMDAR的传统研发策略存在副作用大、起效时间长的痛点，于是重新调研改以2A亚基NMDAR的NTD胞外N端为作用靶点，采用AI辅助药物筛选发现了变构激动剂，在变构增强NMDAR体激动的同时，不干扰突触传递的时间准确性，从而减少了副作用。这是AI赋能药物开发的典型案例。

又如星药科技创始人&CEO李成涛博士分享的针对3CL蛋白酶设计的Paxlovid和针对KRAS蛋白开发的抗肿瘤药物，以及联仁健康医疗大数据CTO杨伟栋提到的每年有多个药物获批的PD-1抗体药，以及当前竞争趋于白热化的GLP-1减肥药等，新药发现的成功无一例外地始于靶点的选择。有了好的起点，也就成功了一半。反之，Exscientia和Relay的DSP-1181和RLY-2608（PI3Kα抑制剂）的临床折戟也为我们在靶点选择上带来了更多的反思。

“新药研发是九十九死一生”，临床前的成功率只有10%，穿越临床试验成功的概率不足1%。然而，目前还未有AI开发的药物能够成功穿越临床II期试验的“死亡之谷”，从一定意义上讲，AI药物研发是九十九死而未必生。面对荆棘密布的新药研发，人工智能能否创造更多的机遇、发挥更大的助力？星药科技在AI药物研发领域通过长期实践已经蹚出了一条新路。星药科技以AI为核心技术，广泛布局为医药产业带来更多增益的差异化管线，尤其在未成药、难成药靶点领域。同时，星药科技以AI驱动的研发管线”和“AI赋能的计算平台”的双循环理念，沉淀出了Pyxir+M1+Galileo三位一体的核心方法论，更加高效地赋能新药研发、解决未被满足的临床需求。

AI新药研发道阻且长，数据联盟任重道远

人工智能与生物医药的融合体现在多个维度，包括制剂开发、临床试验、老药新用等。但是人工智能在药物开发领域仍然面临巨大挑战，例如数据不足和安全问题。Pfizer、AstraZeneca经历了数十年的积累，在AI技术的加持下，其研发成功率已从2010年的2%和4%提升至2020年的20%以上，实现了质的飞跃。国内数据共享和数据联盟的建设起步较晚，无论从技术发展成熟度和数据标准化方面，AI制药行业仍处于早期阶段。

在AI for 新药研发生态论坛的圆桌讨论环节，来自高校、产业和资本等领域的嘉宾分享了AI制药大数据平台生态建设的价值及可行性，也对数据共享和数据联盟的建设提出了一些设想和落地方案。数据的特征是复制成本极低，复制速度和传播速度极快。数据一旦被“看见”，就可以被复制，而且可以被无限制地复制。对于这种特殊的生产要素，如何进行交易和定价？在关于数据交易和隐私计算的讨论中，上海交通大学人工智能研究院总工程师、教授金耀辉认为隐私计算技术结合区块链技术是从根本上来平衡数据安全和数据价值之间矛盾的方法。联仁健康的首席数据观李登高补充道，数据交易的标的并不是数据本身，而是基于数据分析、建模、计算得到的结果。

尽管生物医药行业的数据联盟从落地到商业化依然还有很长的一段路要走，例如，需要解决数据安全和隐私保护的问题，以及数据格式和标准化的问题，甚至数据质量和可信度的问题，还要考虑商业模式和盈利模式的问题，等等。但是，由于新的行业范式尚未形成，中国人工智能生物医药行业极有可能实现弯道超车，以更大的能级助力创新药的发展，为打造生物医药数据共享生态奠定基础，为生物医药行业的创新发展提供有力的支持和推动。

毋庸置疑，人工智能将为生物医药界带来重大的变革，人工智能技术正在从多方面渗透到生物医药领域，被应用于靶点、新药发现和临床试验等各个环节。生物制药与AI的深度融合将极大地促进创新药的研发，推动生物医药产业的突破和创新。

在历史的长河中，人类为了克服疾病的困扰已经开发出了举世闻名的胰岛素、青霉素、天花疫苗……每一款新药的横空出世都承载着人类的梦想和希冀。随着人工智能与生物医药行业的深度融合，会有更多类似Donanemab的新药相继问世，狂犬病、渐冻症、尿毒症等今天人们谈之色变的疾病，在不久的将来也会像糖尿病、细菌感染、天花一样成为历史记载的一个个词条，人类却早已不再为之所累。“让世界远离病痛，让新药触手可及”也将在AI时代的更迭中慢慢可及。

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