雷珠单抗新适应症获批

近年来，我国围产医学和新生儿学发展突飞猛进，早产儿、低出生体重儿存活率明显上升；但与此同时，早产儿视网膜病变（ROP）在我国的发病率也呈上升趋势。ROP好发于孕36周以下、低出生体重、长时间吸氧的早产儿，其发生原因是多方面的，与早产、低体重、视网膜血管发育不成熟有密切关系。据统计，ROP在早产儿中的发病率为15%~20%，是导致儿童失明的主要原因，如未得到有效治疗，多达40%的ROP患儿最终会视力严重受损甚至失明。雷珠单抗治疗ROP适应症的获批，为ROP的治疗提供了新选择。

□ 付佳

寻找对症药物迫在眉睫

“ROP是目前新生儿眼科疾病治疗面临的最大问题之一。”北京同仁医院眼科副主任、主任医师卢海表示。据卢海介绍，对于ROP的治疗，在没有有效治疗药物的阶段，唯一能采取的方法就是破坏性治疗，即破坏缺血的视网膜，保留发育正常的视网膜。最早采用的是冷冻疗法，即通过冷冻技术破坏缺血的视网膜，但这种疗法破坏性很大，会对患儿造成损伤，因此逐渐被激光疗法所取代。相比于冷冻疗法，激光疗法更加精准，副作用更少，损伤程度也更小，所以激光疗法在相当长的一段时间内成为ROP的主要治疗手段。但该疗法也存在一定局限性：一方面，由于患儿无法配合治疗，激光治疗往往需要在全麻状态下进行，但早产儿各个器官功能发育不完全，全麻存在较大风险，激光治疗对医师技术水平要求较高；另一方面，部分患儿接受激光治疗后，还可能导致高度近视等问题。

抗血管内皮生长因子（VEGF）药物的出现是ROP治疗的分水岭。卢海介绍，治疗ROP的抗VEGF药物十分有限，早期以贝伐珠单抗为主。但实际上，贝伐珠单抗的主要适应症为大肠癌等肿瘤，由于在一定程度上可以抑制血管增生，对眼部疾病治疗有一定作用，所以被尝试用来治疗ROP，实则并无眼科适应症。因此，寻找新的疗效更好的适用于眼科疾病的抗VEGF药物迫在眉睫。

雷珠单抗脱颖而出

雷珠单抗是中国首个也是全球第一个获批用于眼科的抗VEGF药物。在中国上市后，雷珠单抗先后获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、视网膜静脉阻塞(RVO)继发的黄斑水肿、糖尿病性黄斑水肿（DME）和脉络膜新生血管（CNV）。

日前，雷珠单抗的新适应症申请获国家药监局批准，该药将用于治疗ROP。据统计，中国每年约8000~16000名ROP患儿需要药物治疗，但此前尚无治疗药物获批，雷珠单抗新适应症的获批填补了这一空白。

据卢海介绍，雷珠单抗是一种小分子蛋白质，具有眼科适应症，治疗ROP效果良好，且副作用较小。雷珠单抗通过眼内注射进行治疗，全身暴露量低，治疗过程不需要全身麻醉，具有治疗时间短、操作简单、安全性较高等特点。同时，雷珠单抗治疗ROP是非破坏性的，可以最大程度保留视网膜血管，患儿眼部生长发育不受影响，预后较好，发生高度近视的可能性也较小。

“安全性较高、破坏性较低、治疗效果较好的药物正是临床所需，特别是具备上述优势的儿童用药。”卢海表示。

近年来，国家药监局药品审评中心坚持以患者为中心，基于临床迫切需求和研究数据具体品种具体分析，不断理顺优先处理的流程和要求，对临床急需、具有明显临床优势的儿童用药予以优先审评审批。为提高审评效率、缩短审评时间，加速儿童用药上市，药审中心开通了儿童用药审评绿色通道，并设立了“儿童用药”特殊标识。

卢海进一步表示：“从医生角度来说，儿童用药区别于成人药品，其安全性更需要得到重视。希望有更多的儿童用药获批上市，并尽快用于临床。雷珠单抗就是很好的例子。”卢海指出，该药是中国和欧洲唯一获批的用于治疗ROP的抗VEGF药物。在中国ROP激光疗法具有一定局限性的背景下，药物治疗ROP的优势较为突出。药监部门加速审批雷珠单抗用于治疗ROP具有重要意义，为ROP患儿带来了福音。

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